Abstract
La malattia policistica autosomica dominante (ADPKD) è la malattia renale monogenica più frequente, da sola responsabile di oltre il 10% dei pazienti allo stadio di malattia renale terminale, e con un importante peso sulla sanità pubblica. Il Tolvaptan (TOLV) è stato recentemente approvato in molti paesi Europei per la sua capacità di rallentare la progressione della malattia nei pazienti eleggibili al trattamento. Ciononostante, la scelta di prescrivere il farmaco da parte del medico e l’ottemperanza del paziente sono fortemente influenzati dalle complicanze dell’effetto acquaretico. In una coorte di pazienti afferenti all’ambulatorio di Nefrologia della AOU Federico II di Napoli e sottoposti a trattamento con TOLV, abbiamo valutato sia l’aderenza al trattamento e la sicurezza del farmaco che la reale fattibilità di questa terapia mediante specifici questionari sulla qualità del sonno, sul dolore addomino-renale, sulla qualità di vita e sul grado di soddisfazione generale dei pazienti. Nei limiti dei dati preliminari e sulla base delle risposte della nostra popolazione, seguita per un periodo di tempo di almeno un anno e sottoposta al massimo dosaggio di titolazione, si può asserire che i dubbi riguardanti la reale ottemperanza dei pazienti possono essere superati.
Parole chiave: ADPKD, Tolvaptan, “real life”, qualità di vita