Settembre Ottobre 2016 - Linee guida per la malattia policistica renale dell'adulto

Il trapianto di rene nella malattia policistica autosomica dominante del rene (ADPKD)

Abstract

Tra le terapie renali sostitutive, il trapianto è la scelta ottimale per i pazienti con malattia policistica autosomica dominante del rene (ADPKD). Prima del trapianto in questi pazienti è necessario considerare alcuni aspetti particolari, quali la nefrectomia dei reni nativi, la presenza di cisti epatiche, lo screening di aneurismi intracranici e le caratteristiche dell’eventuale donatore vivente consanguineo. Dopo il trapianto di rene, le percentuali di sopravvivenza del paziente e dell’organo sono eccellenti, e le dimensioni dei reni nativi tipicamente diminuiscono. Tuttavia, sono state documentate diverse complicanze renali ed extra-renali in pazienti con ADPKD sottoposti a trapianto di rene. In particolare, si possono verificare infezioni delle cisti nei reni nativi in pazienti che non hanno eseguito la nefrectomia bilaterale prima del trapianto. E’ stato inoltre riportato un aumento del rischio di diabete mellito post-trapianto e tumori cutanei non-melanoma, anche se recenti studi hanno messo in discussione questi risultati. In pazienti con ADPKD non sottoposti a nefrectomia preventiva il rischio di tumori dei reni nativi dopo un trapianto di rene è paragonabile a quello di pazienti con altre nefropatie. Non ci sono evidenze che supportino l’impiego preferenziale degli inibitori dell’enzima mammalian target of rapamycin come parte della terapia immunosoppressiva in pazienti trapiantati con ADPKD.

Parole chiave: adpkd, nefrectomia, terapia immunosoppressiva, trapianto di rene

 

Introduzione

Tra le terapie sostitutive renali, il trapianto è la scelta ottimale per pazienti con ADPKD e insufficienza renale terminale [1] [2] (full text). Il trapianto da donatore vivente, possibilmente pre-emptive, è la modalità associata ai migliori risultati [3] (full text). Uno studio europeo condotto in 35,164 pazienti con ADPKD e insufficienza renale cronica terminale ha evidenziato un aumento del ricorso al trapianto di rene tra il 1991 e il 2010. Durante questo periodo la prevalenza di pazienti ADPKD con primo trapianto di rene è aumentata da 22 a 55 per milione di popolazione, e il contributo relativo del trapianto di rene in relazione alle altre terapie sostitutive della funzione renale (emodialisi, dialisi peritoneale) è aumentato dal 43% al 59% [4].

Note rilevanti relative al trapianto di rene in ADPKD

  • Nella ADPKD le percentuali di sopravvivenza del paziente e dell’organo dopo il primo trapianto di rene sono eccellenti.
  • La nefrectomia preventiva dei reni nativi dovrebbe essere eseguita solo in pazienti con dolore severo, senso di sazietà precoce, sanguinamenti e infezioni ricorrenti, nefrolitiasi e nei casi in cui è necessario creare spazio nella cavità addominale per l’alloggiamento del rene da trapiantare.
  • L’imaging del fegato per determinare la severità della malattia policistica del fegato eventualmente associata dovrebbe far parte dell’inquadramento clinico iniziale di tutti i pazienti con ADPKD in attesa di trapianto.
  • Il trapianto combinato fegato-rene andrebbe preso in considerazione nei pazienti con epatomegalia sintomatica o colangite ricorrente se la velocità di filtrazione glomerulare è ≤ 30 mL/min/1.73 m2.
  • I soggetti di età inferiore a 30 anni valutati come potenziali donatori di rene di pazienti consanguinei con ADPKD dovrebbero essere sottoposti ad analisi genetiche se i risultati dei test di imaging sono negativi o equivoci.
  • Il rischio di tumori dei reni nativi dopo trapianto di rene in pazienti con ADPKD non sottoposti a nefrectomia preventiva è paragonabile a quello di pazienti con altre nefropatie.
  • Non ci sono evidenze che suggeriscano l’impiego preferenziale degli inibitori dell’enzima mTOR come parte della terapia immunosoppressiva nei pazienti con ADPKD sottoposti a trapianto di rene.

Preparazione al trapianto

Nella preparazione al trapianto di rene dei pazienti con ADPKD devono essere presi in considerazione la nefrectomia dei reni nativi, la presenza di cisti epatiche, lo screening di aneurismi intracranici e le caratteristiche dell’eventuale donatore vivente consanguineo.

Nefrectomia dei reni nativi

Uno degli aspetti più dibattuti del trapianto di rene in pazienti con ADPKD riguarda la necessità di procedere alla nefrectomia dei reni nativi, e le indicazioni e la tempistica relative a questa procedura (prima o dopo il trapianto) [5] (full text) [6] (full text). I reni non dovrebbero essere rimossi di routine prima del trapianto nei pazienti con ADPKD poiché la nefrectomia elimina l’eventuale diuresi residua, e si associa ad elevata morbilità e mortalità [5] (full text) [7] [8]. La procedura per via laparoscopica può essere meglio tollerata, anche se il passaggio alla nefrectomia aperta potrebbe essere necessario in caso di reni cistici molto grandi [9] [10]. Elementi a favore della nefrectomia pre-trapianto comprendono infezioni gravi e/o ricorrenti, nefrolitiasi sintomatica, sanguinamenti gravi e/o ricorrenti, dolore cronico, senso di sazietà precoce, sospetto di neoplasia renale e mancanza di spazio nella cavità addominale per l’alloggiamento del rene da trapiantare. A questo proposito, è utile considerare che solitamente nei pazienti con ADPKD il volume dei reni nativi diminuisce dopo un trapianto [11]. Anche se la pratica clinica è molto variabile tra i centri, nelle casistiche pubblicate meno di un terzo dei pazienti va incontro a nefrectomia pre-trapianto [12] (full text) [13]. L’embolizzazione arteriosa unilaterale trans-catetere è stata suggerita come alternativa alla nefrectomia per ottenere spazio nella cavità addominale che consenta il posizionamento dell’organo da trapiantare [14]. Sono state riportate anche esperienze di nefrectomia simultanea al trapianto. Questa procedura è considerata sicura poiché non incide sulla sopravvivenza del paziente o dell’organo trapiantato. Tuttavia, data la sua complessità, attualmente viene eseguita solo in pochi centri specializzati [15] [16] (full text) [17] (full text) [18]. Un altro aspetto spesso dibattuto riguarda la nefrectomia unilaterale o bilaterale. Sebbene alcuni studi abbiano dimostrato la sicurezza della nefrectomia bilaterale [17] (full text) [19], diversi centri preferiscono ricorrere alla procedura unilaterale per ridurre il rischio di complicanze post-trapianto [15].

In conclusione, tendendo conto sia dei rischi riguardanti la rimozione dei reni nativi nei pazienti con ADPKD sia la loro naturale riduzione di volume dopo il trapianto, la nefrectomia dovrebbe essere eseguita solo in pazienti sintomatici con chiare indicazioni e in pazienti asintomatici in cui è necessario creare spazio nella cavità addominale per l’impianto dell’organo. La nefrectomia simultanea al trapianto può essere presa in considerazione nei centri dove questa procedura è eseguita.

Coinvolgimento epatico

Non è noto se la terapia immunosoppressiva somministrata dopo il trapianto di rene aumenta il rischio di infezioni delle cisti epatiche. Tuttavia, in una coorte di più di 500 pazienti con ADPKD monitorati per 7 anni dopo il trapianto di rene, sono state documentate complicanze delle cisti epatiche, tra cui dolore o infezioni, nel 4% degli individui [12] (full text).

Il trapianto di fegato dovrebbe essere riservato a pazienti con sintomi estremamente disabilitanti, peggioramento della qualità di vita, infezioni ricorrenti delle cisti e malnutrizione secondaria all’epatomegalia [20]. Il trapianto combinato fegato-rene è diventato un’opzione di scelta nei casi in cui è presa in considerazione la possibilità di un trapianto di fegato in pazienti con ADPKD e velocità di filtrazione glomerulare stimata o misurata inferiore a 30 mL/min/1.73 m2 [21] (full text) [22] (full text). La sopravvivenza del paziente ADPKD associata alla procedura combinata è leggermente inferiore rispetto al trapianto di fegato o rene eseguiti separatamente[23] [24]. Tuttavia l’intervento combinato offre i vantaggi di un solo intervento chirurgico, un singolo regime immunosoppressivo di induzione, e fornisce eccellenti risultati a lungo termine in termini di qualità di vita [25] (full text).

Screening degli aneurismi intracranici

Le analisi di coorti di pazienti svedesi e francesi con ADPKD hanno dimostrato che le percentuali annuali di rottura di aneurismi intracranici in seguito a un trapianto di rene erano rispettivamente dello 0.4% e dello 0.05% [12] (full text)  [26] (full text). Questi risultati sono in accordo con studi epidemiologici e autoptici, secondo i quali l’età media alla rottura degli aneurismi intracranici in pazienti con ADPKD è rispettivamente di 41 anni e 37 anni. Queste osservazioni suggeriscono che in pazienti con ADPKD suscettibili a rottura degli aneurismi intracranici, è probabile che l’evento avvenga prima del trapianto di rene [27] (full text) [28] (full text). Recentemente è stato inoltre riportato che il rischio di emorragie intracraniche è inferiore nei pazienti con ADPKD sottoposti a trapianto di rene rispetto a quelli che rimangono in emodialisi[29] (full text). In sintesi, per stabilire in quali pazienti con ADPKD può essere utile eseguire uno screening degli aneurismi intracranici prima del trapianto rimangono valide le raccomandazioni applicate alla popolazione generale di questi pazienti.

Trapianto di rene da donatore vivente consanguineo

Se un familiare di un paziente con ADPKD desidera donare un rene, deve prima essere esclusa la malattia renale policistica. I criteri d’età per la diagnosi o l’esclusione della malattia mediante ecografia furono inizialmente stabiliti per PKD1 [30]e sono stati poi ridefiniti per PKD2 e per gli adulti a rischio con mutazione genetica non nota [31] (full text).

In candidati alla donazione di età ≥ a 40 anni il valore predittivo dell’analisi ecografica è eccellente [31] (full text). L’osservazione di reni normali o di una singola cisti in ogni rene ha un valore predittivo negativo del 100% e consente la donazione. Per individui a rischio di età compresa tra i 30 e i 39 anni, l’analisi ecografica può fornire un risultato falsamente negativo nello 0.7% dei casi. Per escludere la malattia in questa fascia di età, un esito negativo all’analisi ecografica deve essere confermato dalla risonanza magnetica nucleare o dalla tomografia computerizzata, tenendo conto della possibilità di rilevare una semplice ciste (i.e., non causata da ADPKD). In individui di età inferiore a 30 anni, l’utilità dell’analisi ecografica per diagnosticare la malattia è più limitata. Se l’esito dell’analisi ecografica è negativo, devono essere eseguite una risonanza magnetica nucleare o una tomografia computerizzata con o senza mezzo di contrasto per diagnosticare cisti di piccole dimensioni [31] (full text). Nel caso in cui anche la risonanza magnetica o la tomografia computerizzata risultino negative o equivoche, bisognerebbe ricorrere alla diagnosi genetico-molecolare [32] (full text) [33] (full text) [34].

Il post-trapianto

Sopravvivenza del paziente e dell’organo dopo il trapianto

Nell’ADPKD le percentuali di sopravvivenza del paziente e dell’organo dopo il trapianto di rene sono paragonabili a quelle riportate in pazienti con altre nefropatie [26] (full text) [35] [36] [37] [38]. In particolare, uno studio non ha riscontrato differenze nella sopravvivenza del paziente e dell’organo a distanza di 5 anni dal trapianto di rene in 106 pazienti con ADPKD e nel gruppo di controllo di 106 pazienti con altre nefropatie, ma simili per genere, età, data del trapianto e terapia immunosoppressiva [35]. Risultati analoghi sono stati riportati in un altro studio in cui la sopravvivenza del paziente e dell’organo 5 anni dopo il trapianto di rene erano rispettivamente dell’81% e del 62% in pazienti con ADPKD, e dell’83% e del 61% in pazienti di controllo non diabetici [26] (full text). Inoltre, anche l’analisi dei dati del registro US Renal Data System ha confermato che la sopravvivenza dopo trapianto di rene era simile in pazienti con ADPKD e pazienti non diabetici [1].

Volume dei reni nativi

In genere nei pazienti con ADPKD il volume dei reni nativi diminuisce in modo significativo dopo trapianto di rene. In particolare, alcuni autori hanno documentato la riduzione di volume dei reni nativi in 32 dei 33 pazienti con ADPKD analizzati [11]. La riduzione media è stata del 38% dopo un anno e del 41% dopo 3 anni dal trapianto. Questi risultati supportano l’atteggiamento conservativo per quanto riguarda la nefrectomia prima del trapianto nei pazienti con ADPKD, poiché i disagi dovuti al volume dei reni nativi dovrebbero diminuire col tempo.

Complicanze renali

Diverse complicanze renali sono state documentate in pazienti con ADPKD sottoposti a trapianto di rene. In alcuni casi i reni nativi diventano sintomatici dopo il trapianto nonostante la riduzione di volume. Per esempio, in un gruppo di 83 pazienti che avevano mantenuto almeno un rene nativo al momento del trapianto, sono stati documentati 3 casi di ematuria e 4 casi di infezioni [35]. La diagnosi di infezioni delle cisti renali può essere difficoltosa poiché i sintomi sono spesso aspecifici e l’accuratezza diagnostica della tomografia computerizzata convenzionale è limitata. Negli ultimi anni è emerso che la tomografia a emissione di positroni con 18F-fluoro-desossi-glucosio combinata alla tomografia computerizzata è più sensibile rispetto alle tecniche radiologiche di imaging nell’identificare cisti renali infette [39] (full text). Anche tra i centri che adottano un atteggiamento conservativo riguardo alla nefrectomia pre-trapianto, nel 3-14% dei casi è stato necessario rimuovere i reni nativi dopo trapianto di rene a causa di infezioni, sanguinamenti, dolore o sospetto di neoplasia [26] (full text)  [35].

Complicanze extrarenali

Eventi cardiaci

L’ipertensione accompagna il decorso di ADPKD nel 50-70% dei pazienti. Anche la prevalenza di ipertrofia ventricolare sinistra è elevata in questi pazienti [40] (full text)  [41]. Tuttavia, la mortalità per scompenso cardiaco e infarto del miocardio in seguito a trapianto di rene è meno frequente nei pazienti con ADPKD rispetto ai controlli non diabetici [1]. Inoltre, l’ADPKD si associa ad anomalie delle valvole cardiache, tra cui il prolasso della valvola mitrale nel 15-30% dei pazienti, rigurgito aortico nel 10-20% dei pazienti e prolasso della valvola tricuspide nel 5% dei pazienti[42] [43]. Ciò nonostante, queste lesioni rimangono spesso asintomatiche e raramente richiedono la sostituzione delle valvole [44]. Uno studio non ha documentato alcuna anomalia delle valvole mitrale e aortica in 21 pazienti con trapianto di rene e ADPKD e nel gruppo di controllo di 21 pazienti con altre nefropatie [45].

Diabete

L’associazione tra ADPKD e rischio di diabete di nuova insorgenza dopo il trapianto (diabete mellito post-trapianto) è stata riportata per la prima volta in uno studio monocentrico [46] (full text). Analogamente, in una coorte di 135 pazienti con ADPKD il rischio di sviluppare diabete mellito durante il primo anno dal trapianto di rene era tre volte più elevato rispetto a quello riscontrato in un gruppo di controllo costituito da pazienti con altre nefropatie, ma comparabili per età, etnia e data del trapianto [47] (full text). In questo studio ADPKD si è confermata un fattore di rischio significativo per l’insorgenza di diabete mellito post-trapianto anche dopo aver corretto per diverse co-variabili, quali indice di massa corporea, obesità e ritardo nel ripristino della funzione renale dopo il trapianto [47] (full text). Anche in un’altra coorte di 429 pazienti con ADPKD, la malattia è stata identificata come fattore di rischio per lo sviluppo di diabete mellito post-trapianto [48]. Tuttavia, questa relazione non è stata confermata in studi più recenti [49] [50]. Inoltre, in 534 pazienti con ADPKD seguiti per 7 anni dal trapianto di rene, è stata riscontrata solo una tendenza non significativa all’aumento dell’incidenza di diabete mellito post-trapianto [12] (full text). Nell’insieme questi studi non permettono di giungere a conclusioni definitive sulla possibile associazione tra ADPKD e insorgenza di diabete mellito post-trapianto.

Diverticolosi

Dopo trapianto di rene aumentano l’incidenza di diverticolosi (3.5% nei pazienti con ADPKD rispetto a 0.9% in soggetti di controllo) [51] (full text) e di perforazione del colon (4.8% nei pazienti con ADPKD rispetto a 1.4% nei controlli) [52]. In uno studio osservazionale con un follow-up mediano di 5 anni dopo il trapianto di rene la malattia diverticolare, in alcuni casi complicata da perforazioni, è stata riscontrata nel 4% dei pazienti con ADPKD mentre non è stato riportato nessun caso nel gruppo di controllo non-ADPKD [26] (full text). Più recentemente, in uno studio condotto in 717 pazienti che avevano ricevuto un trapianto di rene tra il 2000 e il 2010, l’incidenza di perforazione del colon era dell’1.25% (da 10 giorni a 53 mesi dal trapianto), e in circa la metà dei casi ha riguardato pazienti con ADPKD [53]. Pertanto, in pazienti con ADPKD sottoposti a trapianto di rene che manifestano dolori addominali, la diverticolosi del colon va considerata nella diagnosi differenziale.

Tumori

Nel contesto del trapianto di rene in pazienti con ADPKD, è importante considerare la possibilità di sviluppo di tumori renali nei soggetti che non sono stati sottoposti a nefrectomia dei reni nativi. In uno studio condotto in 47 pazienti con ADPKD sottoposti a trapianto di rene senza nefrectomia preventiva dei reni nativi e in un gruppo di controllo di pazienti con altre nefropatie, non è stato riportato nessun caso di tumore renale dopo un periodo di osservazione medio di 66.5 mesi [54]. Altri autori non hanno documentato differenze nell’incidenza di tumori solidi (tra cui tumori renali) dopo trapianto di rene tra pazienti con ADPKD e quelli con altre nefropatie [12] (full text) [55] (full text). L’analisi dei dati del “Scientific Registry of Transplant Recipients” negli Stati Uniti ha inoltre mostrato che, dopo aver corretto per variabili multiple, l’incidenza globale di tumori dopo un trapianto di rene era inferiore nei pazienti con ADPKD (n=10,166) rispetto a quelli con altre nefropatie (n=107,339) [56] (full text). Tuttavia, due ampi studi retrospettivi di coorte hanno riportato un’incidenza più elevata di tumori cutanei non-melanoma in pazienti sottoposti a trapianto di rene con ADPKD rispetto a quelli con malattie glomerulari [57] (full text) [58]. Questi risultati sono stati confermati da uno studio monocentrico condotto in 156 pazienti con ADPKD seguiti per un periodo di 5 anni dopo il trapianto di rene[55] (full text). In questi pazienti il rischio relativo di sviluppare tumori cutanei non-melanoma, dopo aver corretto per età, genere, fenotipo cutaneo e terapia immunosoppressiva, era di 1.7 rispetto a soggetti con altre nefropatie [55] (full text). Al contrario, altri autori hanno riportato una prevalenza di tumore cutaneo non melanoma simile tra pazienti con ADPKD e un gruppo di controllo con altre nefropatie durante un periodo di osservazione di 7 anni dal trapianto [12] (full text). Poiché l’incidenza di questa complicanza aumenta con la durata del trapianto, sono necessari altri studi a lungo termine in ampie coorti di pazienti sottoposti a trapianto di rene per stabilire in modo definitivo l’eventuale associazione tra ADPKD e tumori cutanei non-melanoma.

Terapia immunosoppressiva

L’attivazione aberrante della via di trasduzione del segnale di mammalian Target of Rapamycin (mTOR) ha un ruolo nella cistogenesi [59] (full text). Era stato pertanto ipotizzato che nei pazienti con ADPKD la terapia con gli inibitori dell’enzima mTOR potesse ridurre il volume delle cisti. In due piccoli studi retrospettivi il volume delle cisti renali ed epatiche era diminuito maggiormente in pazienti con ADPKD sottoposti a trapianto di rene e trattati con inibitori mTOR rispetto a quelli che ricevevano inibitori della calcineurina come parte della terapia immunosoppressiva [59] (full text) [60] (full text). Tuttavia, i risultati dei trial clinici che prevedevano l’impiego degli inibitori mTOR sirolimus o everolimus in pazienti ADPKD non trapiantati con funzione renale normale o insufficienza renale moderata o severa sono stati deludenti [61][62] (full text) [63] (full text). Inoltre, in due pazienti che avevano inavvertitamente ricevuto un trapianto di rene dallo stesso donatore con ADPKD, la crescita delle cisti nell’organo trapiantato è stata simile dopo 5 anni di trattamento con sirolimus o tacrolimus [64] (full text). È probabile che le dosi convenzionali di sirolimus o everolimus impiegate nei pazienti con trapianto non siano sufficienti ad inibire la via di trasduzione del segnale mTOR nel tessuto renale cistico. Anche se studi futuri dovessero suggerire l’impiego degli inibitori mTOR nei pazienti con ADPKD sottoposti a trapianto di rene, è necessario considerare la tossicità sistemica di questi farmaci. Nel 40% dei pazienti con trapianto di rene la terapia con gli inibitori di mTOR deve infatti essere interrotta a causa di eventi avversi, tra cui dislipidemia, mucosite, linfoedema, polmonite interstiziale e proteinuria [65] (full text). Inoltre, gli inibitori mTOR possono danneggiare il glomerulo interferendo con la via metabolica che promuove l’integrità dei podociti. In conclusione, non ci sono evidenze che giustifichino l’uso preferenziale degli inibitori mTOR come parte della terapia immunosoppressiva dopo un trapianto di rene in pazienti con ADPKD.

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